index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Alternative splicing Age-related macular degeneration And CM contributed new reagents/analytic tools Huntington's disease RNA biology AS Ageing Axial Axon guidance Spinal cord And OG analyzed data Neuromuscular junction Mécanismes moléculaires Transgenic mouse model Cancer Human pluripotent stem cell In vitro models Arrhythmogenic cardiomyopathy Transplantation Neuromuscular Junction Calcium indicators AMPK Differentiation CM Retinitis pigmentosa Trinucleotide repeat expansion Aging Thérapie cellulaire Neurons Abies alba Neurodegenerative disease Action potential duration Aminopyrimidines Cellules souches pluripotentes Regenerative medicine Transcriptomics Animal model Tissue engineering Calcium imaging Splicing Cell–cell communication Cell therapy Author contributions SR CDNA microarrays Botulinum neurotoxins Dystrophie Myotonique de type 1 Optogenetics Duchenne muscular dystrophy Human pluripotent stem cells Biotic agents Myotonic Dystrophy CHD4 Myotonic Dystrophy type 1 BMP4 Amyotrophie spinale infantile Biologie du développement Biologie cellulaire Astrocyte Oligodendrocytes Amd AT Carnosic acid Astrocytes Progeria Calcium channels Human induced pluripotent stem cells Myotonic dystrophy Jonction neuromusculaire Peau Flavivirus Anthropoids Dystrophin Myelin Myotonic dystrophy type 1 Cellules souches induites à la pluripotence Mitochondria Drought Antiviral Age-related Macular degeneration Pluripotent stem cells Acoustic cues Brain Cellules souches embryonnaires humaines Forest Cellules souches pluripotentes humaines Pathological modeling Stem cell Induced pluripotent stem cells And OG designed research Biomarker And OG performed research Drug repurposing Spinal muscular atrophy Autism Autophagy Cellules souches humaines induites à la pluripotence Human CN Transgenic mouse And SR and OG wrote the paper

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